درمان کبد چرب با داروی رسمتیروم Resmetirom با تاییدیه FDA

درمان کبد چرب با داروی رسمتیروم Resmetirom با تاییدیه FDA

رسمتیروم (Resmetirom) به عنوان نخستین داروی تخصصی برای درمان کبد چرب با تاییدیه FDA در دسته NASH شناخته می‌شود و قادر است به طور چشمگیری پیشرفت التهاب و زخم‌های کبدی را متوقف و حتی معکوس سازد. در واقع، این دارو یک آگونیست انتخابی گیرنده‌های بتا هورمون تیروئید بوده و به صورت خوراکی، یک مرتبه در روز مصرف می‌شود. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به این دارو اولویت درمانی اعطا نموده است.

این تاییدیه بر اساس نتایج کارآزمایی بالینی فاز 3 به نام MAESTRO-NASH صادر شده است. در این مطالعه، اثرگذاری رسمتیروم Resmetirom در درمان استئاتوهپاتیت غیرالکلی (NASH) و بهبود فیبروز کبدی در دوزهای 80 و 100 میلی‌گرم نسبت به دارونما به‌طور قابل توجهی تاثیرگذارتر گزارش شده است.

کبد چرب غیر الکلی (NAFLD) چیست؟

ابتدا بدانیم که کبد چرب غیر الکلی به چه معناست. در حقیقت، کبد چرب غیرالکلی (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease – NAFLD) به وضعیتی گفته می‌شو‌د که در آن چربی بیش از حد در سلول‌های کبدی تجمع می‌یابد، بدون آنکه مصرف زیاد الکل عامل بروز آن باشد. یکی از شایع‌ترین اختلالات کبدی، کبد چرب غیر الکلی در جهان است و به طور فزاینده‌ای در سال‌های اخیر در حال افزایش است.

بیماری NAFLD به ویژه در افرادی که به دیابت نوع 2 یا سندرم متابولیک و یا اضافه‌وزن یا چاقی مواجه هستند، بیشتر مشاهده می‌شود. این عوامل خطر به طور معمول با یکدیگر مرتبط هستند و می‌توانند به آسیب کبدی و عوارض شدیدتری منجر گردند.

این حالت می‌تواند درجات مختلفی داشته باشد، از جمله کبد چرب ساده (steatosis) که به طور معمول به تنهایی برای فرد خطرناک نیست، تا استئاتوهپاتیت غیرالکلی (NASH) که همراه با التهاب و آسیب به بافت کبدی بوده و می‌تواند به فیبروز و در نهایت سیروز کبدی تبدیل شود.

بررسی مراحل کبد چرب غیر الکلی

کبد چرب غیر الکلی NAFLD به دو دسته اصلی تقسیم می‌شود:

• کبد چرب ساده (Simple Fatty Liver):

در این مرحله از بیماری، تجمع چربی در کبد وجود دارد اما التهاب یا آسیب قابل توجهی به سلول‌های کبدی وارد نمی‌شود. در اغلب موارد، این حالت بدون علائم خاصی بوده و با تغییرات در رژیم غذایی مناسب، سبک زندگی و انجام فعالیت‌های بدنی، می‌تواند به راحتی به حالت طبیعی بازگردد.

• استئاتوهپاتیت غیر الکلی (NASH):

این نوع بیماری حالت پیشرفته‌تر NAFLD است که در آن علاوه بر تجمع چربی، التهاب و آسیب در کبد‌ نیز مشاهده می‌گردد. در صورتی که این وضعیت درمان نشود، ممکن است به عوارض جدی‌تری مانند فیبروز کبدی، سیروز و حتی سرطان کبد منجر شود.

در مجموع، تشخیص و مدیریت به موقع این دو نوع NAFLD جهت جلوگیری از پیشرفت بیماری کبد چرب و کاهش خطر عوارض جدی بسیار حائز اهمیت است.

آشنایی با علائم کبد چرب غیر الکلی

در اکثر موارد، NAFLD بدون علائم مشخص بروز می‌کند، اما برخی از افراد ممکن است موارد زیر را تجربه نمایند:

• التهاب یا بزرگ شدن کبد
• درد در ناحیه بالای راست شکم
• بروز احساس خستگی و ضعف در بدن
• بالا رفتن آنزیم‌های کبدی در آزمایش خون

رسمتیروم چیست؟

داروی Resmetirom یک آگونیست انتخابی گیرنده هورمون تیروئید بتا (THR-β) بوده که به صورت خوراکی تجویز می‌شود و به طور خاص جهت درمان NASH (استئاتوهپاتیت غیرالکلی) مورد استفاده قرار می‌گیرد. در واقع، در شرایط NASH، عملکرد طبیعی THR-β در کبد دچار اختلال شده که این امر منجر به کاهش فعالیت میتوکندری و اکسیداسیون β اسیدهای چرب می‌شود و در نهایت با افزایش فیبروز کبدی همراه خواهد بو‌د.

نتایج حاصل از کارآزمایی‌های بالینی فاز 2 و 3 حاکی از اثربخشی و ایمنی بالقوه Resmetirom در افراد بزرگسال مبتلا به NASH هستند. یکی از این مطالعات انجام شده، کارآزمایی فاز 3 به نام MAESTRO-NASH بوده که به بررسی اثربخشی و ایمنی ناشی از داروی Resmetirom در بزرگسالانی که به طور قطعی با بیوپسی مبتلا به NASH تشخیص داده شده‌اند، می‌پردازد. همچنین شربت بنفشه باریج را نیز ببینید.

تاییدیه داروی رسمتیروم برای درمان کبد چرب غیر الکلی

در کارآزمایی بالینی MAESTRO-NASH، اصطلاحات NASH و NAFLD جهت توصیف وضعیت و شرایط بیماران به کار رفته است اما به تازگی یک گروه اجماع بین‌المللی تصمیم گرفته‌اند که این اصطلاحات را تغییر دهند و آن‌ها را به MASH (استئاتوهپاتیت ناشی از اختلالات متابولیک) و MASLD (بیماری استئاتوتیک ناشی از اختلالات متابولیک) تغییر دهند. تغییرات انجام شده به جهت بالا بردن دقت و وضوح در توصیف این بیماری‌ها و ارتباط آن‌ها با سایر مشکلات متابولیک انجام شده است.

با این وجود، در مقاله‌ای دیگر در جهت هم‌راستایی با زبان اصلی مطالعه، از واژه‌های NASH و NAFLD استفاده شده است. این تحقیق که به بررسی تأثیر داروی Resmetirom بر بیماران مبتلا به NASH و بهبود وضعیت فیبروز کبدی می‌پردازد، به طور آنلاین در تاریخ 7 فوریه در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شد. انتشار این نتایج در یک نشریه معتبر علمی، نشان‌دهنده اهمیت و اعتبار این پژوهش در زمینه درمان بیماری‌های کبدی محسوب می‌شود.

در نهایت، این دارو به تازگی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تأیید شده و به عنوان یک گزینه جدید درمانی برای افرادی که به استئاتوهپاتیت غیرالکلی (NASH) مبتلا هستند، معرفی شده است. این تأیید در راستای نقش حیاتی این دارو در بهبود وضعیت فیبروز کبدی و درمان NASH، به‌عنوان یک دستاورد مهم در حوزه درمان این بیماری تلقی می‌شود.

معرفی رسمتیروم به عنوان داروی جدید برای درمان NASH

همانطور که اشاره شد، رسمتیروم یک فعال‌ کننده نسبی گیرنده هورمون تیروئید بوده که با فعال‌سازی این گیرنده، در نهایت، تجمع چربی در کبد را کاهش می‌دهد. سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) این دارو را از طریق روند تسریع‌شده مجوز داده است، به دلیل نیاز بالا در حوزه پزشکی به آن.

این مقاله را از دست ندهید: مهم‌ترین تاثیرات کبد چرب بر پوست و مو

این دارو توسط شرکت داروسازی مادریگال تولید شده و بر اساس داده‌های به دست آمده از یک کارآزمایی بالینی 54 ماهه، تأثیر آن بر بهبود بافت جوشگاهی کبدی در بیماران مبتلا به NASH مورد بررسی قرار گرفته است. نتایج نشان می‌دهد که 24 تا 36 درصد از بیمارانی که روزانه 100 میلی‌گرم داروی خوراکی رزدیفر با اسم ژنریک رسمتیروم (resmetirom) مصرف نموده‌اند، بهبودی را تجربه کرده و از تشدید بیماری جلوگیری شده است، در حالی که این داده در گروه دارونما تنها 9 تا 13 درصد بود.

نکات کلیدی در درمان دارویی کبد چرب غیر الکلی

در ادامه به نکات مهم در استفاده از داروها برای درمان بیماری‌های کبدی اشاره خواهیم کرد:

• مشاوره با متخصص:

همواره توصیه می‌شود پیش از شروع هر نوع دارویی جهت درمان کبد چرب غیر الکلی، مشورت با پزشک متخصص ضروری است. میبایست شرایط فردی و سابقه پزشکی به دقت بررسی شود تا بهترین تصمیم گرفته شود و بهترین دوز برای بیمار تجویز گردد.

• توجه به عوارض جانبی داروها:

همانطور که می‌دانید، مصرف برخی از داروها ممکن است عوارض جانبی نظیر اختلالات گوارشی، افزایش وزن و احتباس مایعات را ایجاد نمایند. در نهایت، پزشک متخصص میبایست با در نظر گرفتن شرایط خاص هر بیمار، داروی مناسب را انتخاب نماید.

• توجه به مراحل بیماری:

به طور معمول، درمان دارویی در مراحل پیشرفته‌تر بیماری‌هایی همچون NASH یا کبد چرب غیر الکلی که به التهاب و آسیب سلولی ختم می‌شود، بیشتر مؤثر خواهد بود. در مراحل نخست، تغییرات در سبک زندگی از جمله رژیم غذایی سالم و فعالیت بدنی می‌توانند تأثیر چشمگیری در روند بهبودی داشته باشند.

سخن پایانی

همانطور که گفته شد، بیماری کبد چرب غیر الکلی (NAFLD) یکی از رایج‌ترین اختلالات کبدی بشمار می‌رود که می‌تواند در راستای دیابت نوع 2، مقاومت به انسولین، چاقی و اضافه وزن و سطوح بالای چربی در خون بروز نماید. در اغلب موارد، این بیماری از طریق آزمایش‌های خونی یا روش‌های تصویربرداری تشخیص داده می‌شود.

از مهم‌ترین و اصلی‌ترین رویکرد درمانی این بیماری می‌توان به مدیریت وزن، اصلاح سبک زندگی و کنترل دیابت اشاره کرد. در موارد پیشرفته‌تر، ممکن است نیاز به استفاده از درمان‌های دارویی مانند داروی خوراکی رزدیفر با اسم ژنریک رسمتیروم (resmetirom) باشد. در آخر، برای شرایط بسیار حاد و به عنوان آخرین مرحله درمان، پیوند کبد به عنوان یک گزینه درمانی در نظر گرفته می‌شود. همچنین کپسول لیور کر را نیز ببینید.